Komisja Europejska zarejestrowała lek spółki Bristol Myers Squibb o nazwie mavacamten w leczeniu objawowej kardiomiopatii przerostowej z zawężeniem drogi odpływu lewej komory (oHCM).
Komisja Europejska (KE) zarejestrowała mavacamten (kapsułki 2,5 mg, 5 mg, 10 mg, 15 mg) do leczenia objawowej (klasy II-III według New York Heart Association; NYHA) kardiomiopatii przerostowej z zawężeniem drogi odpływu lewej komory (oHCM) u dorosłych. Mavacamten jest pierwszym i jedynym allosterycznym i odwracalnym inhibitorem wykazującym selektywność wobec miozyny sercowej zarejestrowanym we wszystkich państwach członkowskich Unii Europejskiej (UE)*. Mavacamten jest pierwszym inhibitorem miozyny sercowej działającym na pierwotną patofizjologię HCM. Podstawą rejestracji mavacamtenu przez KE są pozytywne dane o skuteczności i bezpieczeństwie leku, uzyskane w dwóch badaniach 3 fazy: EXPLORER-HCM i VALOR-HCM.
„Dzisiejsza zgoda to ważne wydarzenie dla pacjentów w Europie, którzy zyskują w mavacamtenie nową opcję terapeutyczną: pierwszy w swojej klasie inhibitor miozyny sercowej leczący pierwotną patofizjologię objawowej HCM z zawężeniem drogi odpływu” – powiedział dr Samit Hirawat, dyrektor ds. medycznych w Bristol Myers Squibb. „Jesteśmy dumni, że możemy zaoferować ten innowacyjny lek szerszej grupie pacjentów z różnych krajów świata, potwierdzając zarazem nasze zaangażowanie w misję poprawy jakości życia pacjentów w skali globalnej dzięki nauce” – dodał dr Samit Hirawat.
Objawowa kardiomiopatia przerostowa z zawężeniem jest często dziedziczną, przewlekłą, ograniczającą sprawność i postępującą chorobą, której objawy obejmują duszności, zawroty głowy i zmęczenie, jak również poważne i pogarszające życie pacjentów powikłania, w tym niewydolność serca, arytmie, udar, a w rzadkich przypadkach (ok. 1%) nagłą śmierć sercową.
„Kardiomiopatia przerostowa z zawężeniem drogi odpływu wywiera negatywny wpływ na wielu pacjentów z powodu objawów mogących spowodować znaczne pogorszenie jakości życia. Korzystne wyniki obu badań klinicznych 3 fazy oznaczają, że potwierdzono skuteczność mavacamtenu w zakresie wszystkich pierwszo i drugorzędowych punktów końcowych, wykazując poprawę w zakresie wydolności wysiłkowej i obciążenia objawami” – powiedział dr Iacopo Olivotto, Profesor Kardiologii na Uniwersytecie Florenckim i Ordynator Oddziału Kardiologii Szpitala Dziecięcego Meyera we Florencji. „Jako główny badacz w badaniu EXPLORER-HCM pragnę wyrazić wdzięczność pacjentom, którzy przyczynili się do tej rejestracji i cieszę się, że mavacamten będzie dostępny dla pacjentów w UE, którzy od dawna czekają na nową opcję terapeutyczną w leczeniu tej przewlekłej choroby” – dodał dr Iacopo Olivotto.
B