12 lat – aż tyle zajęło wynalezienie nowej znacznie skuteczniejszej strategii leczenia zaawansowanego raka wątrobowokomórkowego (HCC). Terapia skojarzona z zastosowaniem dobrze znanych i z powodzeniem stosowanych w innych wskazaniach leków: bewacyzumabu i atezolizumabu uznana została za terapię przełomową. Dziś dostępna jest w większości krajów Unii Europejskiej, ale nie w Polsce.
Po raz pierwszy w historii zaobserwowano u prawie 10% pacjentów całkowitą remisję nowotworu, a u pozostałych nastąpiło wydłużenie czasu przeżycia. Co rzadko się zdarza, Europejskie Towarzystwo Onkologii Klinicznej przyznało nowej terapii maksymalną liczbę punktów – 5 w skali NCBS, co oznacza, że powinna być niezwłocznie dostępna dla pacjentów. Dziś dostępna jest w większości krajów Unii Europejskiej i rekomendowana w pierwszej linii leczenia zarówno przez Europejskie Towarzystwo Onkologii Klinicznej (ESMO), jak i polskich ekspertów klinicznych. Niestety nie uwzględnia jej opublikowana niedawno styczniowa lista refundacyjna i polscy pacjenci nadal dostępu do nowej terapii nie mają.
– W Polsce mamy do czynienia z paradoksem, jeśli chodzi o pacjentów z rakiem wątrobowokomórkowym. Albo leczy się ich lekiem starej generacji, przynoszącym gorsze efekty, co jest niezgodne z aktualnymi wytycznymi zarówno światowymi jak i polskimi, albo nie leczy się ich wcale, gdyż nie kwalifikują się do programu lekowego – zwraca uwagę Barbara Pepke, prezes Fundacji Gwiazda Nadziei. Mimo zapewnień Ministerstwa Zdrowia, że onkologia jest jednym z priorytetów obecnie prowadzonej polityki zdrowotnej, rak wątrobowokomórkowy jest nadal białą plamą na mapie onkologicznej w Polsce. Łatanie dziury poprzez udostępnienie pacjentom przestarzałej terapii, podczas gdy wiemy, że istnieje skuteczniejsza jest po prostu igraniem z ludzkim życiem – dodaje Pepke.
Pacjenci z zaawansowanym nieresekcyjnym nowotworem wątrobowokomórkowym od lat znajdują się w szczególnie trudnym położeniu. Mimo, że HCC plasuje się dopiero w drugiej dziesiątce wśród wszystkich rozpoznawanych nowotworów złośliwych w Polsce, to ma wyjątkowo niekorzystne rokowania – charakteryzuje się dużą śmiertelnością i jednym z najniższych wskaźników przeżycia pięcioletniego w porównaniu z innymi rodzajami nowotworów. Gdy w końcu po 12 latach oczekiwania na skuteczne leczenie w I linii, w 2020 roku pojawiła się przełomowa nowoczesna terapia skojarzona, polscy pacjenci wciąż mają dostęp jedynie do monoterapii. Nie rozumieją dlaczego mają być leczeni mniej skutecznie, niezgodnie ze współczesnymi europejskimi i światowymi wytycznymi oraz rekomendacjami polskich ekspertów, zaprezentowanymi podczas V Kongresu Onkologii Polskiej.
– Pacjenci z rakiem wątrobowokomórkowym mówią o strachu, bezsilności i złości na system ochrony zdrowia, który pozostawił ich zdanych na samych siebie w walce ze śmiertelną chorobą. Czują złość, bo przez lata żyli nie wiedząc, że są zakażeni wirusem zapalenia wątroby typu C (HCV), który doprowadził do marskości wątroby, a następnie do rozwoju agresywnego nowotworu. Gdyby wprowadzono systemowe testowanie na obecność tego wirusa, prawdopodobnie nie musieliby teraz toczyć nierównej walki z nowotworem, najczęściej wykrywanym w zaawansowanym już stadium. Śladem pacjentów z innych krajów chcą otrzymać dostęp do nowoczesnej terapii optymalnej, dającej im największe szanse na wyleczenie lub wydłużenie życia – mówi Barbara Pepke, prezes Fundacji „Gwiazda Nadziei”.
Obecnie w Polsce pacjenci z zaawansowanym lub nieresekcyjnym nowotworem wątrobowokomórkowym bez przerzutów pozawątrobowych leczeni są suboptymalnie w pierwszej linii lekiem, który był standardem postępowania od 2008 r. Natomiast Ci, u których zdiagnozowano zmiany pozawątrobowe znajdują się w jeszcze gorszej sytuacji – nie mają dostępu do żadnej opcji leczenia. Mimo, że stan ogólny ich zdrowia pozwala na wdrożenie terapii, w programie lekowym nie przewidziano takiej możliwości. Zarówno jedni, jak i drudzy pragną korzystać ze zdobyczy medycyny. Są świadomi skuteczności nowych terapii i oczekują na szybkie zmiany w programie lekowym B.5: leczenie raka wątrobowokomórkowego.
– Nawet, gdybym w końcu doczekał się i dopukał do programu refundacji, to i tak byłby to program refundacji lekami, które są terapiami niedoskonałymi – starymi terapiami. One już nie spowodują niczego więcej, niczego lepiej. Gdy natomiast czytałem nowsze opracowania, to w nich mówi się o skutecznych nowych terapiach, które są terapiami dającymi większą gwarancję, że się kogoś wyleczy – mówi Pan Marek, pacjent z zaawansowanym nowotworem wątrobowokomórkowym, który z powodu tzw. zmian pozawątrobowych nie został zakwalifikowany do programu lekowego.
– Czuję się wyoutowany przez system. Całe życie pracowałem, płaciłem składki zdrowotne, a teraz gdy zachorowałem i potrzebuję pomocy to okazuje się, że nie mogę być leczony bo jedyna terapia, która mogłaby mi realnie pomóc, która jest na świecie już standardem, jest dla mnie niedostępna, gdyż nie jest refundowana. Panie Ministrze, my pacjenci z rakiem wątrobowokomórkowym, podobnie jak inni pacjenci onkologiczni chcemy żyć – dodaje Pan Marek.
– Niestety program terapeutyczny leczenie raka wątrobowokomórkowego ma dosyć duże ograniczenia. Przede wszystkim ze względu na zawężone kryteria kwalifikacji i brak możliwości leczenia pacjentów ze zmianami pozawątrobowymi. A także na brak możliwości wyboru leku w pierwszej linii terapii, ponieważ są już zarejestrowane leki o wyższej skuteczności niż ten jedyny dostępny w programie lekowym. Nie są one niestety refundowane w Polsce – wyjaśnia dr hab. n. med. Ewa Janczewska, Specjalista chorób zakaźnych, hepatolog, Wydział Nauk o Zdrowiu SUM w Bytomiu/ID Clinic w Mysłowicach.
– Nie ulegawątpliwości, że leczenie od samego początku skuteczniejszym lekiem nowej generacji jest dużo lepszym rozwiązaniem niż zastosowanie suboptymalnej terapii. Połączenie immunoterapii z leczeniem antyangiogennym po raz pierwszy w historii przyczyniło się do całkowitej remisji choroby u prawie 10% pacjentów, a u pozostałych pozwoliło na wydłużenie czasu przeżycia. Dlatego zarówno my – środowisko medyczne, jak i nasi pacjenci czekamy z niecierpliwością i nadzieją na decyzję Ministerstwa Zdrowia o objęciu refundacją nowego standardu leczenia pacjentów z zaawansowanym lub nieresekcyjnym nowotworem wątrobowokomórkowym – dodaje dr hab. n. med. Ewa Janczewska.
Z nowej immunoterapii w ciągu roku mogłoby skorzystać 250-300 polskich pacjentów, więc walka toczy się o 250-300 ludzkich żyć. Mają oni nadzieję, że Ministerstwo Zdrowia na kolejnej liście refundacyjnej uwzględni nowy standard leczenia w raku wątrobowokomórkowym, z którego korzystają już pacjenci m. in. w Austrii, Słowenii, Niemczech, Danii, czy Wielkiej Brytanii.